裘馨氏肌肉失養癥(Duchenne Muscular Dystrophy，DMD)是最盛行的生僻遺傳疾病之一，患者一般為男孩，且會飽受肌肉癱瘓之苦，陰礙坐立與行走本事，嚴重可能致命。然而，生物製劑公司Sarepta Therapeutics的基因療法帶來了新但願，最新臨床試驗結局遠百家樂風險管理優於預期，股價也回聲狂飆，動員美國生技類股跳漲。
生物製劑開闢商Sarepta Therapeutics 19日公布，裘馨氏肌肉失養癥(D百家樂獲利公式uchenne Muscular Dystro百家樂策略phy，DMD)基因療法的初期臨床試驗結局遠優於預期。這讓投資人大感不測，Sarepta股價回聲飆漲3676%、收14393美元，創2024年3月2日以來收盤高。
Sarepta對三名年紀介於4-7歲的男孩進行了DMD基因療法臨床試驗，而在階段12的實驗結局顯示，患有DMD男孩所缺少的微抗肌萎縮蛋白(microdystrophin)，在採用基因療法後，平均生成數目可達正凡人的382%。這是華爾街原先預估數值的三倍以上。
barron`s、CNBC新聞，Sarepta 19日早上還透過網路直播秀出受試男孩走樓梯、跑步的前後比較影片，可以看到男孩在採用基因療法後，病情明顯改良。Sarepta的臨床試驗結局，對想用基因療法調治或中和嚴重遺傳疾病的科學家來說，是強而有力的證實。
Evercore ISI解析師Josh Schimmer直指，Sarepta提出了至今最具療效的DMD基因療法，倘若療機能夠歷久延續(目前功效可保持12週)，那么患者的調治方式將可顯露重大轉變。
臨床試驗證實，Sarepta的基因療法對70%罹患DMD的男孩有效。目前美國有10,000~15,000名男孩患有DMD，歐洲的族群更為巨大。
也在開闢DMD基因療法的Sol Biosciences，19日同步暴漲4636%、收43美元，創2024年1月26日掛盤以來的收盤高。Sol 19日公佈，美國食物藥物控制局(FDA)已解除DMD基因療法的臨床試驗禁制令，實驗階段111將可繼續進行。該公司基因療法的臨床試驗時間雖後進Sarepta，但背後有一票高調投資人強力支持。
最能典型生技業體現的美國那斯達克生技類股指數(NASDAQ Biotechnology Index，簡稱NBI)19日也上漲152%、收3,52078點，創3月16日以來收盤高。
